生物技术初创公司Rome Therapeutics是一家利用机器学习(ML)探索人类基因组并开发针对癌症和自身免疫性疾病的新疗法的生物技术初创企业,该公司今天从GV,Arch Venture Partners和Partners的5000万美元A轮融资中脱颖而出创新基金。
首席执行官兼联合创始人罗莎娜·卡佩勒(Rosana Kapeller,医学博士)自古以来就在罗马内部孵化了罗马。罗萨娜·卡佩勒(Rosana Kapeller)自2018年以来一直是Alphabet风险投资部门的常驻企业家。在AI和ML的共同主题下,有了算法,研究人员可以处理比仅人类所能实现的更大的数据集。
“垃圾DNA”
总部位于马萨诸塞州剑桥的罗马通过研究通常被认为是“垃圾DNA”的遗传物质来开发新型疗法,这种遗传物质的特点是重复序列不提供蛋白质的制备说明。这种广泛的“非编码” DNA被称为重复基因组,研究人员在历史上会假设这些重复没有实际作用,从而“掩盖”这些重复。因此,大多数药物发现和开发计划都以2%的人类基因组编码蛋白质为目标。
但是,越来越清楚的是,至少部分重复组是细胞功能的组成部分,并在人类健康中起重要作用。这些遗传物质链对胚胎发育很重要,但在压力时期也被称为起作用。该公司认为,它们在驱动癌症等疾病中发挥了作用-“恶性细胞共同选择这些重复序列来促进自身的生存和生长”,这可能使癌细胞具有“生存优势”。
这是罗马现在正在努力发现和开发基于重复组的疗法的基础。
机器学习
作为其工作的一部分,罗马组建了一支由机器学习,肿瘤学,免疫学和病毒学领域的专家组成的团队,其中包括拥有分子和细胞生物学背景的Kapeller以及联合创始人Benjamin Greenbaum博士。计算生物学家和理论物理学家。Greenbaum基于公共数据集开发了机器学习算法,可以“揭露”人类基因组中的重复序列,并可视化这些重复序列的结构,以了解其激活方式和激活时间。
“他发现某些类型的重复序列会在某些类型的癌细胞中激活,” Kapeller告诉VentureBeat。“当它们激活时,重复序列会发出警报以激起患者的免疫系统。从理论上讲,这应该是有帮助的-免疫系统可以帮助抢救并杀死恶性肿瘤。但是,癌细胞已经开发出使这些警报静音并为自己的目的选择重复序列的方法。”
罗马希望开发干预这一过程的药物,以剥夺癌细胞的生存优势。
Kapeller补充说:“没有人开发过以这种方式靶向重复的药物,因此这是科学的全新领域。”
罗马仍然是一个早期创业公司,它还没有部署用于人体测试的疗法。长期目标是寻找类似于艾滋病毒治疗方法的新药,以使癌症和自身免疫性疾病持续缓解。
“现在可用的抗逆转录病毒药物不能'治愈'艾滋病毒患者-他们仍然患有感染-但[这些疗法]在驱使HIV持续缓解方面非常成功,因此患者可以过很长,健康,多产的生活只要他们正在服药,就不必担心这种疾病。” Kapeller说。“罗马的目标是开发与难治性癌症和自身免疫性疾病相同的疗法。”
在过去的18个月中,GV还投资了Viz.ai,后者使用AI来检测中风的早期征兆;Relay Therapeutics,正在构建尖端的药物发现引擎;以及Cala Health,该公司开发了“可穿戴疗法”来应对慢性疾病。而就在上周GV加入了雅绅特治疗,这也是开发癌症新疗法一个$ 63亿美元的投资。
在去年推出Verve Therapeutics之后,罗马是第二家在GV孵化的生物技术公司,该公司在GV领导的A轮融资中筹集了5,850万美元,用于开发可降低冠心病风险的基因编辑疗法。GV还孵化了其他部门的初创公司,包括基于云的联络中心Dialpad。