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CRISPR首次使用在患者眼中治疗遗传性盲症

医生们首次尝试通过使用CRISPR技术对患者进行基因攻击来治愈失明。

美联社报道,俄勒冈州健康与科学研究所的一个研究小组注射了三滴液滴,将CRISPR DNA片段直接送入患者的眼球,希望能够逆转一种罕见的遗传病,即Leber先天性黑病,这种疾病会在早期导致失明。童年。

Editas Medicine首席科学官Charles Albright告诉美联社:“从字面上看,我们有可能吸引那些本质上失明的人,让他们看见。”

Editas是实际开发该疗法的生物技术公司之一。他说:“我们认为,这可能会打开一套全新的药物来改变您的DNA。”

尽管某些遗传病可以用传统的基因疗法治疗,该疗法将取代整个突变基因而不是对其进行编辑,但莱伯先天性黑病患者却不走运。与疾病相关的基因太大,无法替换,因此医生求助于CRISPR,以编辑出错误的突变。

麻萨诸塞州眼耳医院的医生埃里克·皮尔斯(Eric Pierce)对美联社表示:“一旦对单元进行编辑,该单元将永久存在,并有望在患者的生命中持续存在。”

美联社报道说,医生将需要大约一个月的时间才能知道第一个实验是否有效。如果是这样,球队已经计划基因乱砍18多例患者-孩子和成人-与条件。

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