新的计算管道可以帮助重新利用癌症药物治疗罕见疾病

通过结合计算和实验方法，匹兹堡大学医学院和 Prairie View A&M 大学的研究人员确定了具有治疗肺动脉高压或 PH(一种罕见且无法治愈的肺部疾病)前景的抗癌药物。

该研究今天发表在Science Advances 上，使用一种新算法来确定PH 的候选抗癌药物。其中两种化合物改善了人类细胞和啮齿动物中疾病的标志物。这些发现支持将这种药物再利用平台更广泛地用于其他尚无有效治疗方法的非癌症疾病。

“重新利用药物可以减少开发罕见疾病治疗方法的时间和成本，这在历史上并没有在研究和药物开发方面获得太多投资，”资深作者、医学教授兼主任 Stephen Chan 医学博士说。皮特和 UPMC 的血管医学研究所。“肺动脉高压是一种罕见疾病，鉴于其破坏性后果，对新治疗的需求未得到满足。我们开发了这条管道，以快速预测哪些药物对 PH 有效，并更快地为患者提供这些治疗。”

肺动脉高压是一种高血压，发生在将血液从心脏输送到肺部的血管中。随着疾病的发展，心脏必须更加努力地抵抗这些高压，这可能导致心力衰竭、多器官功能障碍和死亡。PH 影响所有年龄段的人，但对年轻女性的影响要高于男性。

其中一位年轻女性是 Allison Dsouza，她是一名 24 岁的护士，她不仅自己患有这种疾病，而且还在 UPMC 肺移植计划中治疗 PH 患者。在她开始无法步行到她的车和做骑马等爱好后，她在高中时被诊断出患有 PH。根据 Dsouza 的说法，她是她的医生见过的肺部压力最高的病人。

PH 被认为是由环境和遗传因素引发的，这些因素会破坏血管内皮细胞，导致炎症和异常修复，从而限制血流或导致肺血管树最细分支的丧失。